基因治疗

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基因治疗是用正常的基因整合入细胞,以校正和置换致病基因的一种治疗方法。从广义上来讲,将某种遗传物质转移到患者细胞内,使其体内发挥作用,以达到治疗疾病目的方法,也谓之基因治疗。 基因治疗所采用的方法基本上可分为以下几种:

  • DNA矫正。DNA矫正指将致病DNA链的异常碱基进行纠正,而正常部分予以保留。
  • DNA置换。DNA置换就是用正常DNA通过体内DNA同源重组,原位替换病变细胞内的致病DNA,使细胞内的DNA完全恢复正常状态。
  • DNA增补。DNA增补指将目的DNA导入病变细胞或其他细胞,不去除异常DNA,而是通过目的DNA的非定点整合,使其表达产物补偿缺陷DNA的功能或使原有的功能得到加强。DNA治疗多采用此种方式。这种方法增补的是显性DNA多用于治疗隐性病。
  • DNA失活。早期一般是指反义核酸技术。它是将特定的反义核酸,包括反义RNA反义DNA核酶导入细胞,在翻译转录水平阻断某些基因的异常表达。近年来又有反基因策略、肽核酸、DNA去除和RNA干扰技术。

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