纽约（路透社健康）——一项正在进行的多中心临床试验的中期结果表明，植入的多能干细胞衍生的内分泌祖细胞可以在 1 型糖尿病患者中分泌胰岛素。
这是“人类多能干细胞 (PSC) 衍生的细胞替代疗法领域的一个重要里程碑，因为它是第一个报告移植一年后细胞存活和功能性的疗法，”Eelco de Koning 博士和 Eelco de Koning 博士写道。荷兰莱顿大学医学中心的 Francoise Carlotti 在 Cell Stem Cell 的社论中。
“一个里程碑已经确定。无限供应胰岛素产生细胞的可能性给了 1 型糖尿病患者带来了希望，”他们写道。
结果于本周发表在 Cell Stem Cell 和 Cell Reports Medicine 的两篇配套论文中。
在 Cell Stem Cell 论文中，不列颠哥伦比亚大学的 Timothy Kieffer 博士及其同事报告了一项对 15 名 1 型糖尿病患者进行的中期分析，这些患者接受了皮下植入非免疫保护（“开放” ) 设备，允许细胞的直接血管化。所有患者均接受了供体胰岛移植手术中常用的免疫抑制方案。
由 ViaCyte 开发的 PEC 植入物具有良好的耐受性，没有畸胎瘤形成或严重的移植相关不良事件，并且患者出现了“植入后对膳食反应性胰岛素分泌和回收的移植物包含具有成熟 β 细胞表型的细胞”， Kieffer 博士及其同事报告。
研究人员表示，在一年的随访期间，患者的胰岛素需求量减少了 20%，并且在目标血糖范围内的时间增加了 13%。
在 Cell Reports Medicine 的配套论文中，加利福尼亚州圣地亚哥的 Howard Foyt 博士及其同事报告说，在植入后 3 至 12 个月内，63% 的试验对象移植的装置中可检测到植入和胰岛素表达。
“最初的数据表明，多能干细胞可以繁殖到所需的生物量并分化成胰岛样组织，可以为胰岛移植提供一种可扩展的、可再生的替代方案，”Foyt 博士及其同事写道。
“据我们所知，本研究首次明确证明，在少数 1 型糖尿病人类受试者中，PSC 衍生的胰腺祖细胞具有存活、移植、分化和成熟为人类胰岛样细胞的能力。皮下植入细胞时，”福伊特博士在新闻稿中补充道。
“关于安全性，大多数（严重）不良事件与免疫抑制剂的使用有关，这并不意外，类似于同种异体实体器官移植。它进一步强调了终身使用免疫抑制剂是更广泛实施免疫抑制剂的主要障碍同种异体细胞替代疗法，”de Koning 博士和 Carlotti 博士在他们的社论中指出。
他们警告说，许多问题仍未得到解答。
“广泛实施干细胞衍生胰岛替代疗法治疗 1 型糖尿病的临床道路可能是漫长而曲折的。在那之前，供体胰腺和胰岛移植仍将是一小部分患者的重要治疗选择。但是创新的基于干细胞的胰岛替代疗法治疗糖尿病的临床应用时代终于开始了，”社论写道。
这项研究得到了干细胞网络、JDRF、加拿大卫生研究所、ViaCyte, Inc. 和加州再生医学研究所的资助。几位作者与 ViaCyte Inc. 有财务关系。
来源：https://bit.ly/3dfGM5q 和 https://bit.ly/3DiJwd4 Cell Stem Cell and Cell Reports Medicine，2021 年 12 月 2 日在线。
