根据今天发表在《新英格兰医学杂志》 上的一项研究，在一项国际临床试验中服用一种研究药物后，患有常见心脏病的人在运动时能够使用更多的氧气。 今天还在葡萄牙里斯本举行的欧洲心脏病学会 2024 年心力衰竭会议上公布了这一发现。
俄勒冈健康与科学大学参与了随机、双盲 3 期试验，该试验正在评估实验药物 aficamten，该药物由 Cytokinetics 开发，用于治疗阻塞性肥厚型心肌病 (HCM)。在参与试验的 282 名成年人中，有 19 名是通过 OHSU 注册的 -；是所有审判中心中最多的。
“通过在运动过程中获得更多氧气，梗阻性肥厚型心肌病患者可以更轻松地行走、做家务和完成其他日常任务，”心脏病专家艾哈迈德·马斯里 (Ahmad Masri) 说道，他是今天这篇论文的合著者，也是 OHSU Knight 的负责人。心血管研究所肥厚型心肌病中心。 “我们最新的临床试验结果表明，aficamten 是一种很有前景的 HCM 治疗方法。”
HCM 影响大约五百分之一的人，是青少年和其他健康运动员猝死的最常见原因之一。通常由遗传基因突变引起，它会使心肌增厚，使心脏难以正常工作。它会导致呼吸急促并降低人们的运动能力。肥厚型心肌病的阻塞性形式减少了心脏的血流量。
大约一半的试验参与者服用了实验药物，另一半则服用安慰剂并作为研究的对照组。科学家测量了参与者使用跑步机或自行车时的氧气水平。那些服用 Aficamten 的人的最大耗氧量显着增加 -;比对照组多1.7毫升每公斤每分钟。
增加峰值摄氧量可以提高患者的身体活动能力，而减少摄氧量则会增加发生心力衰竭、需要心脏移植和死亡的风险。
阻塞性 HCM 的非药物治疗选择包括切除多余心肌的手术。 2022 年，美国食品和药物管理局还批准 mavacamten 作为第一种针对阻塞性 HCM 根本原因的药物。然而，mavacamten 可能会增加心力衰竭的风险，并且它与几种常用药物相互作用。因此，使用 mavacamten 的患者也必须接受严格的监测。
在过去的十年中，OHSU 参与了许多探索新的 HCM 治疗方案的研究。它一直是多项 mavacamten 研究的中心，并正在参与基因治疗研究。该大学目前还参与了另外四项 aficamten 试验，正在评估其作为各种形式 HCM 和不同类型患者（包括儿童）的潜在治疗方法。
这是治疗 HCM 的一个激动人心的时刻。在我们继续为 HCM 提供传统手术和程序疗法的同时，我们现在还能够为患者提供其他治疗选择：最近获得 FDA 批准的疗法以及通过参与临床试验获得的研究疗法。”
艾哈迈德·马斯里 (Ahmad Masri)，医学博士、理学硕士、心脏病专家
