Fred Hutch 癌症中心的研究人员在临床前研究中发现，针对生殖器和口腔疱疹的实验性基因疗法消除了 90% 或更多的感染，并抑制了感染个体释放的病毒量，这表明该疗法将也减少了病毒的传播。
疱疹非常隐蔽。它隐藏在神经细胞中，然后重新唤醒并引起疼痛的皮肤水泡。我们的目标是治愈这种感染的人们，这样他们就不必担心疫情爆发或将其传染给他人。”
Keith Jerome，医学博士、博士，Fred Hutch 疫苗和传染病部门教授
Jerome 和他的 Fred Hutch 团队于 5 月 13 日在《自然通讯》上发表文章，在疱疹基因治疗方面迈出了令人鼓舞的一步。
实验性基因疗法包括将基因编辑分子的混合物注入血液中，以寻找疱疹病毒在体内的驻留位置。该混合物包括经过实验室改造的病毒，称为载体；常用于基因疗法-；加上像分子剪刀一样工作的酶。一旦载体到达疱疹病毒所在的神经簇，分子剪刀就会剪断疱疹病毒的基因，以破坏它们或完全清除病毒。
“我们正在使用一种大范围核酸酶，它可以切割疱疹病毒 DNA 中的两个不同位置，”第一作者、Fred Hutch 首席科学家 Martine Aubert 博士说。 “这些切割对病毒的损害如此之大，以至于它无法自我修复。然后，人体自身的修复系统会将受损的 DNA 识别为外来的，并将其清除。”
使用小鼠感染模型，实验疗法消除了面部感染（也称为口腔疱疹）后 90% 的单纯疱疹病毒 1 (HSV-1)，以及生殖器感染后 97% 的疱疹 HSV-1。接受治疗的小鼠大约需要一个月的时间才显示出这些减少，并且随着时间的推移，病毒的减少似乎变得更加完全。
此外，研究人员发现HSV-1基因疗法显着减少了病毒脱落的频率和数量。
杰罗姆说：“如果你与疱疹患者交谈，许多人都会担心他们的感染是否会传染给其他人。” “我们的新研究表明，我们可以减少体内病毒的数量以及病毒的排出量。”
Fred Hutch 团队还简化了他们的基因编辑治疗，使其更安全、更容易制作。在 2020 年的一项研究中，他们使用了三种载体和两种不同的大范围核酸酶。最新研究仅使用一种载体和一种大范围核酸酶，能够在两个位置切割病毒 DNA。
“我们简化的基因编辑方法可以有效消除疱疹病毒，并且对肝脏和神经的副作用较小，”杰罗姆说。 “这表明这种疗法对人们来说更安全，而且更容易制作，因为它的成分更少。”
虽然 Fred Hutch 的科学家们对基因疗法在动物模型中的效果感到鼓舞，并渴望将这些发现转化为人类的治疗方法，但他们也对准备临床试验所需的步骤非常谨慎。他们还指出，虽然目前的研究检查了 HSV-1 感染，但他们正在努力调整基因编辑技术以针对 HSV-2 感染。
杰罗姆说：“在进行临床试验时，我们正在与众多合作伙伴合作，因此我们与联邦监管机构保持一致，以确保基因疗法的安全性和有效性。” “我们非常感谢疱疹倡导者的支持，因为他们与我们分享治愈这种感染的愿景。”
单纯疱疹病毒 (HSV) 是一种常见感染，一旦感染就会持续一生。目前的疗法只能抑制但不能完全消除症状，其中包括疼痛的水泡。据世界卫生组织称，估计有 37 亿 50 岁以下的人 (67%) 感染 HSV-1，这种病毒会导致口腔疱疹。据估计，全世界 15-49 岁的人中有 4.91 亿人 (13%) 感染 HSV-2，这种病毒会导致生殖器疱疹。
疱疹会对人们的健康造成其他危害。 HSV-2 会增加感染 HIV 的风险。其他研究已将痴呆症与 HSV-1 联系起来。
